第1讲临床科研与实践新领域---患者报告结局（Patient-reported outcome, PRO）

原创作者:石丘玲

（编者按）为了在中国医疗行业推广普及PRO（患者报告结局）数字化解决方案，我们将从这一期起邀请国内外的知名医学专家，系统化地介绍PRO的价值和在世界各地的发展，同时也邀请读者参与其中的讨论，共图数字化PRO的蓬勃发展，献力中国“互联网+医疗健康”的新业态进步。

石丘玲，流行病与卫生统计学专业博士，在安德森癌症中心从事PRO临床应用方法学研究十余年。本文首发公众号：伊普德峰，转载请在后台回复“转载”。

近年来，医疗实践越来越重视患者在就医过程中的感受及参与，临床医学逐渐从单纯“治病”的生物医学模式发展到 “治人”的生物-心理-社会医学模式。患者报告结局(Patient-Reported Outcome，PRO)作为一种新型临床结局（clinical outcome assessment, COA）指标1，由于其在测量患者日常功能及症状领域的可靠性、灵敏性和易操作性2，目前已广泛应用在欧美临床研究、药物审批和医疗服务质量评估等方面3。无论在科研和临床实践中，PROs获得越来越多的关注，正逐步成为实践“以患者为中心”新型医疗模式的重要工具。

什么是PROs？

与生物学和其它临床结局指标不同，研究认为，由患者本人评价自身症状、功能、生活质量及健康状态比由医护人员测量更为准确4。2009年，FDA把PROs定义为在未经医疗专业人士解释的情况下，直接来源于患者对自身健康状况的报告5，从患者的角度为临床研究和实践提供研究疾病活动和评价治疗效果的直接指标。学术界对PROs包含的内容尚无明确定义，目前比较确定并常用在临床研究中的PROs有症状、日常功能、总体健康状态及生活质量等（图1）。这些内容通常都无有效可行的客观指标来测量，因此患者报告几乎是唯一可靠获得相关信息的手段。另外患者满意度及对治疗的倾向性也常被归入PROs的范畴，但健康行为，如抽烟，锻炼等，是否属于PROs范畴尚存争论。

PRO的历史可追溯到上世纪70年代对生活质量及患者满意度的研究，欧洲及美国药物管理部门分别在2005年及2009年推出了《PRO在药物标签申报中的指导性意见》，使PRO在临床科研特别是新药临床试验中的使用开始规范化。2017年，Basch 等的大规模临床试验显示，在晚期化疗患者中应用PRO症状监测预警不仅可以改善生活质量，更可显著延长患者生存6。这一划时代的成果极大地促进了PRO从科研评价指标到临床常规指标的扩展，目前美国癌症登月计划资助了3个区域性PRO症状监测预警研究中心，采用真实世界临床试验以验证PRO监测预警系统在人群中的效果并探索PRO落地临床实践的相关方法学、卫生经济学及社会学等问题。

PROs在临床研究及实践中的应用

（1）用于判定疾病的发生发展：非器质性疾病如神经官能症、抑郁症、更年期综合症和失眠等，患者提供的症状是主要的诊断证据。与实验室客观指标结合，可作为预警或判断发作性疾病如哮喘、牛皮鲜、过敏性皮炎和关节炎等的主要证据。但此类情况下通常是医生询问患者的观察者报告（observer-reported outcomes, OPOs）模式，PROs使用相对较少并多以辅助形式呈现。

（2）评估治疗效果及药物安全性：对于目前无可靠实用的客观检测方法的症状、功能、健康状态及生活质量，如疼痛等，PROs是唯一可反应临床治疗对患者的效果的结局指标。同时，PROs测量的症状改变通常与治疗不良反应高度相关，并可敏感可靠地预警严重不良反应或并发症的发生或者恶化，因此PROs在临床试验中也常作为作为评估药物安全性的辅助指标。我国目前PRO在临床试验疗效评价领域的标准化规范化应用主要集中在中医防治肿瘤治疗所致症状的效果评价，如Xu等的I/II期临床试验采用安德森癌症症状量表（MDASI）评价了人参养荣汤对肿瘤幸存者疲劳有显著缓解效果7。

（3）用于治疗方案的评估与选择，PRO可反映患者的综合健康状况及患者视角对治疗的耐受，FDA在2017年4月的研讨会已对使用PRO评价患者对肿瘤治疗的耐受性作了肯定，并开始推动相关方法学研究8。

（4）慢病患者人群管理：在化疗人群进行的长期高频的PRO监测预警已被证实可显著延长晚期实体瘤患者生存，提高生活质量，减少急诊次数6。因此，将PROs与高度发达的互联网技术相结合，建立基于人群的慢性病治疗不良反应和疾病进展预警的大数据人工智能平台，形成以“医患交互”为中心的新型动态疾病管理体系，将使普通患者用较低的代价获得VIP级的医疗卫生关怀，并可同时减少过度医疗，减轻整个医疗体系的负担。

在下一章，我们将介绍如何进行以PRO为中心的临床科研，主要内容包括：量表选择、数据采集管理及实施策略等。欢迎广大读者提出自己在科研或临床实践中使用PRO遇到问题，我们将根据读者的主要关注点安排后续章节内容。

本期小测验（欢迎大家踊跃答题，我们将在下期对问题进行讨论，并挑选有意思的答案与所有读者交流）：

客观指标是否一定优于主观测量指标？

|参考文献：

1. US FDA. Clinical Outcome Assessment (COA): Glossary of Terms. 2015.

2. Shi Q, Mendoza TR, Wang XS, Cleeland CS. Using a symptom-specific instrument to measure patient-reported daily functioning in patients with cancer. Eur J Cancer. 2016;67:83-90.

3. Calvert M, Kyte D, Mercieca-Bebber R, et al. Guidelines for Inclusion of Patient-Reported Outcomes in Clinical Trial Protocols: The SPIRIT-PRO Extension. JAMA. 2018;319(5):483-494.

4. Basch E. Patient-Reported Outcomes - Harnessing Patients' Voices to Improve Clinical Care. N Engl J Med. 2017;376(2):105-108.

5. US FDA. Guidance for industry Patient-report outcome measures: use in medical

product development to support labeling claims. In: Services US FDA, ed. Rockville MD.2009.

6. Basch E, Deal AM, Dueck AC, et al. Overall Survival Results of a Trial Assessing

Patient-Reported Outcomes for Symptom Monitoring During Routine Cancer

Treatment. JAMA. 2017;318(2):197-198.

7. Xu Y, Chen Y, Li P, Wang XS. Ren Shen Yangrong Tang for Fatigue in Cancer Survivors: A Phase I/II Open-Label Study. J Altern Complement Med. 2015;21(5):281-287.

8. Kluetz PG, Kanapuru B, Lemery S et al. Informing the Tolerability of Cancer

Treatments Using Patient-Reported Outcome Measures: Summary of an FDA and

Critical Path Institute Workshop. Value Health. 2018 Jun;21(6):742-747. doi: 10.

1016/j.jval.2017.09.009. Epub 2017 Nov 7.

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创建时间：2019-08-25 15:05

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